La única fórmula de CBD médica ampliamente aprobada del mundo tuvo un desempeño débil en un ensayo clínico clave en Japón, informó el fabricante del fármaco.
Epidiolex, una solución oral para tratar formas raras de epilepsia en niños, «no logró su objetivo principal de una reducción significativa en la frecuencia de las convulsiones» en un ensayo de fase 3, según Jazz Pharmaceuticals, la empresa matriz de GW Pharmaceuticals, que fabrica el fármaco.
Los ensayos de fase 3 son fundamentales en el proceso de desarrollo de fármacos de cuatro fases porque proporcionan los datos más completos sobre qué tan bien funciona un fármaco y su perfil de seguridad, que utilizan los organismos reguladores como la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en los EE. UU., la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido para decidir si aprueban el fármaco para uso público.
‘No hay nuevos problemas de seguridad’
A pesar del débil desempeño en la reducción de las convulsiones, Jazz dijo que los ensayos no descubrieron nuevos problemas de seguridad y registraron «mejoras» en «otras áreas» no especificadas.
Rob Iannone, vicepresidente ejecutivo de la empresa y director global de investigación y desarrollo, dijo que Jazz sigue confiando en el perfil clínico general de Epidiolex, que según él se ha establecido en más de 900 pacientes en otros cinco ensayos clínicos de fase 3. Dijo que la empresa seguirá trabajando con las autoridades reguladoras japonesas en relación con una «posible» solicitud de un nuevo fármaco.
«Reconocemos la importante necesidad insatisfecha de los pacientes en Japón que viven con epilepsias raras», dijo Iannone.
El ensayo en Japón, que está en curso, se centra en medir cuánto cambia la frecuencia de las convulsiones durante un período de tratamiento de hasta 16 semanas en 62 niños de entre 1 y 18 años.
Los funcionarios japoneses aprobaron Epidiolex para ensayos clínicos en hospitales en 2019, eximiendo al fármaco de la Ley de Control del Cannabis del país, que prohíbe los compuestos del cannabis en general.
Historial de aprobación
Epidiolex, una fórmula con alto contenido de CBD y sin THC, obtuvo la aprobación general por primera vez en 2018 de la FDA, que luego aprobó el medicamento en 2020 como tratamiento específico para las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut, el síndrome de Dravet y el complejo de esclerosis tuberosa. Fue aprobado por la EMA en Europa y la MHRA en el Reino Unido en 2019. (El medicamento se escribe alternativamente «Epidyolex» en Europa y el Reino Unido). El regulador federal de salud de Canadá, Health Canada, aprobó el medicamento a fines del año pasado.
GW Pharmaceuticals está considerada como la empresa de cannabinoides médicos más grande del mundo, habiendo desarrollado sus productos bajo estrictas regulaciones para medicamentos en los mercados donde está presente. Fue adquirida por Jazz, con sede en Irlanda, en 2021.
Las ventas de Epidiolex alcanzaron los $845,5 millones en 2023, un aumento del 15% con respecto al año anterior. Jazz Pharmaceuticals, cuyas acciones cotizan en el mercado global NASDAQ, tuvo ingresos totales de 3.800 millones de dólares en 2023.